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卡尔沉默片刻,给出了一个严谨的答案:“从纯医学和患者获益角度,应该继续,甚至考虑适当扩大病种范围。从监管和系统风险角度,需要设定更明确的退出机制和转化路径,如果K疗法最终未能获得正式批准上市,这些同情使用患者后续治疗和数据的归属如何安排?另外,我们需要开始严肃讨论,如何将这类突破性疗法的费用,纳入可持续的医疗保障体系。这不仅仅是监管问题,更是卫生经济和社会政策问题。”
“所以,你建议?”
“我建议成立一个跨部门工作组,成员包括卫生、经济、法律、数据保护方面的专家,专门研究突破性疗法在欧洲的可持续准入模式,我们不能总是临时通道,需要长效机制。”
这个建议得到了多数委员的认同。会议决定,由卡尔牵头筹备这个工作组。
会后,莉莉安·温莎叫住了卡尔。
“卡尔,你好像做出了改变?”莉莉安微笑,“以前你首先考虑的是规则和风险,现在你开始主动推动K疗法的前进。”
卡尔苦笑:“可能是被你们逼的,也是被那些数据背后的面孔逼的。我上周去海德堡大学医院,看望了一位接受同情使用的胶质母细胞瘤患者,一位三十岁的物理学博士生。他告诉我,如果他能多活一年,就能完成他的博士论文,那篇论文可能对量子计算有点小贡献。那一刻我在想,我们的规则,是为了保护像他这样的人,还是可能在不经意间扼杀了他们的希望?”
“所以,我们要把规则设计得更聪明。”莉莉安说,“不是为了阻碍,而是为了安全地加速,最重要的是我们的评价每一个决策应该客观,而不是带有偏见。”
“纠正偏见正是最难的部分,我现在纠正了,不代表其他人能够纠正。”卡尔望回答。
……
南都,三博研究所。
杨平的面前是沈国华最新一批单细胞测序数据的深度分析报告。报告显示,那些潜伏的肿瘤细胞,除了分泌扰乱因子,其基因组的突变速率正在异常升高,并且出现了微卫星不稳定性的特征。
“基因组不稳定性增加。”杨平指着突变频谱图,“这意味着它们正在加速试错,寻找新的生存策略,但也意味着,它们可能对某些DNA损伤修复抑制剂或免疫检查点抑制剂更敏感,这是一个弱点。”
宋子墨眼睛一亮:“我们可以尝试在维持方案中,加入低剂量的PARP抑制剂?或者,在下次载体输注时,联合一种更温和的PD-1抑制剂?”
“理论上有协同作用,但需要极其精细的剂量摸索,防止叠加毒性。”杨平思考着,“沈先生的肝脏和骨髓功能,现在像绷紧的弦。加任何新药,都可能扰乱平衡。”
“但如果不加,肿瘤可能在加速变异中,找到彻底逃脱的方法。”陆小路提醒。
“所以,我们需要一个更精准的数据做基础,掌握这其中的平衡艺术。”杨平喃喃道。
很多数据都是在试错中获得,杨平决定现在应该抽空去系统空间实验室收集数据。
实验室的自动门轻轻打开,张林提着好几瓶奶茶进来,放在桌上。
张林说,“教授,休息一下,喝奶茶,大家一起喝奶茶。”
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