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第一百六十二章 从罕见病开始的基因治疗（第3页）
“毕竟能卖这么贵，又死撑着不肯降价，必然有其过人之处。”
“而我，最喜欢征服这样的对手，挑战最高的难度。”
“接下来分析一下诺华这款1400万人民币的天价药和罗氏的口服天价药。”
“众所周知，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，也是婴儿死亡的主要遗传原因。其发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白（SMN）的缺失或失常。”
“人体内有两条可以生成SMN蛋白的基因，分别是SMN1基因和SMN2基因，但SMN1基因占主导作用，SMN2基因仅产生约10%的少量SMN蛋白。”
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“一旦SMN1基因功能失常，可导致患者无法生成足够的SMN，进而影响患者的运动，呼吸，吞咽以及脾脏，心脏，胰腺等多器官，甚至威胁患者生命。”
“根据SMN蛋白水平缺失的程度，SMA可以被分为几个类型。其中，最严重的I型SMA患者通常由于迅速的神经元死亡和肌肉损伤，大部分在24个月时就会去世或者需要永久性呼吸支持。”
“根据致病机理，SMA的治疗方案有两条不同的路径。其一是针对SMN1基因，直接通过载体将能够编码正常SMN1的基因导入，也就是诺华的Z药所采用的基因疗法。”
“第二种就是针对SMN2基因，通过促进患者体内SMN2的正常表达来实现SMN蛋白的制造。这就是罗氏的口服液E药。”
“理论上讲，SMN1基因替代疗法是治疗脊髓性肌萎缩症最合理，最有效的方法之一，其优势在于仅通过单次静脉注射即可获得临床疗效。”
“诺华的Z就是这样的一种药物，它将拷贝的SMN1基因传递到肌肉细胞，使得能够产生SMN蛋白。SMN1的缺陷基因没有被移除，可能会继续转录，产生未知的下游效应。”
“这种治疗方法就是像打疫苗一样，通过一种安全性较高的病毒载体将正确的SMN1基因导入宿主体内，从而感染运动神经元细胞，使新生细胞能够产生SMN蛋白。只需要一针，患者体内就能源源不断地产生SMN蛋白，从某种意义上治愈此病。”
“当然第二种方法也很不错，通过小分子结合剂调节SMN2基因mRNA的剪切，能够表达正常SMN蛋白的mRNA水平，从而缓解SMA患者的症状。”
“它要按照患者体重给出剂量，而且需要一直不停服用药物，这对制药公司来说算是一种最理想的药物了，患者就像一颗摇钱树，源源不断地提供金钱。按道理说，这样的药物价格应该让人们能够承受，否则的话有什么意义呢。”
“毕竟它不像诺华的Z药那样一了百了，永绝后患，起码人家打了一针就治好了病，贵一点也有自己的道理。”
“它这么一款终身服药的药物，谁给它勇气卖这么贵？难道不明白细水长流的道理，就这么要竭泽而渔吗？”
“这种嚣张的气焰我最看不惯，接下来，我们就要双管齐下，从这两种方案入手，搞出自己的独门药物来。”
唐缺将这些内容娓娓道来，解释得一清二楚，通俗易懂。
每个人都明白了自己的目标和努力方向。
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